Reumatoidná artritída (RA) je najčastejšia forma zápalové artritídy postihuje približne 2,1 milióna Američanov. Ide o chronické, progresívne, systémové, autoimunitné ochorenie, pre ktoré neexistuje žiadna cure.However, v posledných 10 15 rokov biologickej terapie zameranej na imunitný dysfunkcie, ktorá sa vyskytuje v RA umožnili lekári na liečbu pacientov s podstatne väčším úspechom v skutočnosti , často umožňujúci dosiahnutie terapeutických prístupov remission.Gene boli použité naposledy v nádeji, že pacienti, ktorí nedosiahnu remisie môže byť stále ešte získať potrebné relief.The prvej génová terapia prístup bol vyvinutý cielené genetiky v Seattli, Washington. Ich zlúčeniny, bol tgAAC94 vyvinutý ako doplnok k potenciálne systémové anti-TNF alfa (tumor nekrotizujúca faktory proti lieky, ako je Enbrel, Humira s Remicade sa stali štandardom starostlivosti na liečbu reumatoidnej artritídy) terapia pre použitie u pacientov s zápalovú artritídou, ktorí mali jednu alebo viacerých kĺbov, ktoré nereagovali na systémové therapy.The produkt používa rekombinantný adeno vírus spojený s dodať DNA sekvenciu, ktorá kódovaný formu receptora TNF alfa (TNFR). TNFR blokuje imunitný stimulačnú aktivitu TNF. Priame vstrekovanie tgAAC94 do postihnutých kĺbov vedie k lokalizovanej výrobu rozpustnej TNFR v rámci spoločných buniek, znižuje aktivitu TNF alfa v kĺbe a potenciálne viesť k zníženiu príznakov a symptómov ochorenia a zastavenie spoločné destruction.The Adeno súvisiace vírus je prirodzene sa vyskytujúci vírus, ktorý nie je spojený so žiadnym ochorením v humans.Data z počiatočnej fázy I štúdie ukázali, že vstrekovanie tgAAC94 do škár je bezpečný a dobre tolerovaný u pacientov užívajúcich konvenčné upravujúce ochorenie antireumatickým lieky (DMARD). No drog závažné nežiaduce udalosti boli hlásené. Priaznivé výsledky, pokiaľ ide o známky a príznaky boli tiež demonstrated.While tejto prvej štúdia preukázala, ako bezpečnosť a účinnosť génovej terapie, novšie štúdie potvrdila it.Dr. Christopher H. Evans a čo vyšetrovatelia informovali o svojich zisteniach pomocou vírusového vektora, ktorý niesol gén, ktorý blokuje interleukínu 1, ďalší proteín, ktorý podporuje zápalu a spôsobuje rozpad chrupavky, vo februárovom čísle časopisu Human Gene Therapy.Arthritis je dobrý cieľ pre (gén terapia), pretože spoj je uzavretý priestor, do ktorého sa môžu aplikovať gény, bolo vyhlásenie, ktoré vydala Evans.Unlike tgAAC94 štúdie, tkanivo bola odstránená z kĺbové spoje dvoch pacientov so závažnou RA a neškodný vírus bol vložený do tkaniva bunky, aby slúžil ako vektor niesť gén, ktorý blokuje činnosť interleukínu 1 proteínu kĺbu. Potom, čo boli umiestnené do kultúry na rast a množiť sa bunky injekčne späť do postihnutého joints.One pacienta, ktorý génovú terapiu v dvoch kĺboch došlo k 85 percent zníženie bolesti v jednom kĺbe počas 1 dňa, a oba kĺby boli bolesti bez 1 týždeň dopredu. Pozoruhodné je, že sa výskumníci kĺby dostávajú terapie boli chránení pred erupciou, ku ktorým došlo v priebehu štúdie period.The druhý pacient reagoval na génovú terapiu, s 70-percentným znížením bolesti medzi 2 týždňami a 3. Tieto papiera, preto tiež ukázal, že bolestivé príznaky môžu byť znížené pomocou génovej therapy.Both týchto štúdií ukázali, že génová terapia je možné u ľudí. Ešte dôležitejšie je, že bolo preukázané, že tento postup môže byť užitočné pre poskytovanie biologické látky do záhybov kĺby, ktoré nereagujú na systémovej liečby.